Появление принципиально новых технологий, позволяющих активно манипулировать с генами и их фрагментами и обеспечивающих адресную доставку новых блоков генетической информации и заданные участки генома, стало важным событием в биологии и медицине.
Что же такое генная терапия? Подразумевает ли она лечение с помощью гена как лекарственного препарата или только лечение путем коррекции мутантного гена? Это и многие другие вопросы неминуемо возникают при рассмотрении такого многообещающего, а возможно, и потенциально опасного для человечества направления медицины XXI века, как генная терапия. На эти вопросы я и постараюсь ответить в своем докладе.
На мой взгляд, на сегодняшний день это очень актуальная тема. Это связано с тем, что подавляющее большинство экспериментов в области генной терапии направлены на попытки лечения онкологических заболеваний (более 66% всех исследований). На втором месте – сердечнососудистые (9%) и моногенные (8%) заболевания, 6,5% исследователей занимаются инфекционными болезнями, особое внимание среди которых уделяется ВИЧ-инфекции.
Концепции генной терапии существует уже на протяжении последних десятилетий. Она заключается в том, что наиболее радикальным способом борьбы с разного рода заболеваниями, вызываемыми изменениями генетического содержания клеток, должна быть обработка, направленная непосредственно на исправление или уничтожение самой генетической причины заболевания, а не ее следствий. Причиной может быть мутация в зародышевой линии клеток, которая передается по наследству при наследственных заболеваниях, это может быть соматическая мутация, которая вызывает, например, рак, или это может быть изменение вследствие появления в клетке чужеродного генетического материала, например, в результате вирусной инфекции. Способ же борьбы с этими генетическими изменениями заключается в искусственном введении в пострадавшую клетку новой генетической информации, призванной поправить ту, с которой связана болезнь. Эта концепция, по-видимому, появилась сразу после осознания механизмов трансформации клеток опухолеродными вирусами. Они, эти вирусы, осуществляли стабильное внедрение генетического материала в геном клетки хозяина, и поэтому тогда же было предложено использовать их, как векторы для доставки желаемой генетической информации в геном клеток, чтобы в случае необходимости поправлять клеточные дефекты и лечить болезни генома. Однако это были только общие идеи. Предстояло решить массу технических и этических проблем, прежде чем достичь сегодняшних успехов и надежд.
С 1990-х годов сотни лабораторий ведут исследования по использованию генной терапии для лечения заболеваний. Сегодня мы знаем, что с помощью генной терапии можно лечить диабет, анемию, некоторые виды рака, болезнь Хантингтона и даже очищать артерии. Сейчас идет более 500 клинических испытаний различных видов генной терапии.
Неблагоприятная экологическая обстановка и целый ряд других подобных причин приводят к тому, что все больше детей рождается с серьезными наследственными дефектами. В настоящее время известно 4000 наследственных заболеваний, для большинства из которых не найдено эффективных способов лечения.
Сегодня существует возможность диагностировать многие генетические заболевания еще на стадии эмбриона или зародыша.
Пока можно только прекратить беременность на самой ранней стадии в случае серьезных генетических дефектов, но скоро станет возможным корректировать генетический код, исправляя и оптимизируя генотип будущего ребенка. Это позволит полностью избежать генетических болезней и улучшить физические, психические и умственные характеристики детей.
Сегодня мы можем отметить, что за тридцать лет своего существования генная инженерия не причинила никакого вреда самим исследователям, не принесла ущерба ни природе, ни человеку.
Свершения генной инженерии как в познании механизмов функционирования организмов, так и в прикладном плане весьма внушительны, а перспективы поистине фантастичны.
Таким образом, генетическая революция, апофеозом которой явилась генная терапия, не только предлагает реальные пути лечения тяжелых наследственных или ненаследственных недугов, но и в своем стремительном развитии ставит перед обществом новые проблемы, решение которых требуют научных открытий.
Количество просмотров публикации: Please wait